Los medicamentos huérfanos son fármacos destinados al diagnóstico, prevención o tratamiento de enfermedades muy graves o muy poco comunes, como son las enfermedades raras.

De esta forma, tantos los afectados por enfermedades raras como sus familiares tienen muchas dificualtades a la hora de acceder a dichos medicamentos.
Por estos motivos la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra-Huérfanos (AELMHU), profesionales sanitarios y representantes de pacientes con enfermedades raras han pedido un fondo común estatal para la financiación de estos fármacos.
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Los pacientes con enfermedades raras no pueden ser excluidos de los progresos realizados por la ciencia y la práctica médica, y tienen el mismo derecho a ser tratados que cualquier otro paciente.
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